Hemochromatoza objawy leczenie

Hemochromatoza
Choroba

 

Hemochromatoza jest schorzeniem charakteryzującym się nieprawidłowym gromadzeniem nadmiernych ilości żelaza, które organizm wchłania z pożywienia i napojów. Cukrzyca brunatna lub brązowa czy przeciążenie żelazem, to inne nazwy choroby zwanej hemochromatozą pierwotną.

Nadmiar żelaza odkłada się w tkankach i narządach, co prowadzi do ich uszkodzenia. Jednym z charakterystycznych objawów tej choroby jest zmiana koloru skóry, która przyjmuje brązowy odcień.

Hemochromatoza może mieć podłoże pierwotne lub wtórne. W postaci pierwotnej jest wynikiem zmian genetycznych, podczas gdy w postaci wtórnej rozwija się jako skutek innej choroby.

Nadmiar żelaza odkłada się przede wszystkim w wątrobie, sercu, trzustce i innych narządach. W przypadku dziedzicznej hemochromatozy, zajęcie wątroby stanowi częsty i wczesny objaw. Nagromadzenie żelaza w trzustce powoduje obniżenie funkcji egzo- i endokrynnych oraz może prowadzić do rozwoju cukrzycy. Hemochromatoza dziedziczna jest również związana z zwiększonym ryzykiem cukrzycy, przedwczesnego starzenia się oraz raka.

Czynniki ryzyka związane z hemochromatozą to:

  • Czynniki genetyczne największym czynnikiem ryzyka dziedzicznej hemochromatozy jest posiadanie dwóch kopii zmutowanego genu HFE odpowiadającego za regulację żelaza. Każda osoba dziedziczy jedną kopię genu od ojca i drugą od matki.

  • Historia rodzinna występowanie choroby w rodzinie, szczególnie u rodziców, dzieci, braci lub sióstr, zwiększa ryzyko zachorowania na hemochromatozę.

  • Pochodzenie etniczne osoby pochodzenia brytyjskiego, skandynawskiego, holenderskiego, niemieckiego, irlandzkiego i francuskiego są bardziej podatne na mutację genu odpowiedzialnego za hemochromatozę.

  • Płeć mężczyźni mają znacznie większe ryzyko rozwoju hemochromatozy niż kobiety. Objawy tej choroby pojawiają się najczęściej między 40 a 60 rokiem życia. U kobiet hemochromatoza występuje rzadziej i zazwyczaj objawia się po menopauzie, kiedy organizm traci naturalnie żelazo podczas menstruacji.

Jedynie 10% spożywanego żelaza jest absorbowane przez organizm. Poziom wchłaniania żelaza zależy od zapasów w organizmie; gdy są one wystarczające, jelito ogranicza wchłanianie żelaza z pożywienia, co zapobiega nadmiernemu gromadzeniu się tego pierwiastka śladowego.

Osoby cierpiące na hemochromatozę charakteryzują się zwiększonym wchłanianiem żelaza - nawet do 30% z normalnej zawartości w pożywieniu. Z takim tempem wchłaniania organizm nie jest w stanie wypracować nadmiaru żelaza, co skutkuje jego gromadzeniem się w tkankach. Początkowo żelazo odkłada się w komórkach wątroby w postaci łatwo mobilizowanego, rozpuszczalnego w wodzie białka ferrytyny, które zawiera 23% żelaza, a później w postaci granulek białka hemosyderyny, otoczonych jednowarstwową błoną i zawierających 35% żelaza. Nadmiar żelaza jest toksyczny dla organizmu, gdyż działa jako silny utleniacz, prowadząc do reakcji wolnorodnikowych i uszkodzenia struktur komórkowych. Powstaje tzw. „rdza”.

Hemochromatoza dziedziczna: przyczyny genetyczne

Gen HFE kontroluje ilość wchłanianego żelaza. W przypadku dziedzicznej hemochromatozy występują dwie mutacje tego genu: C282Y i H63D. Choroba ta dziedziczona jest w sposób autosomalny recesywny. Większość osób z dziedziczną hemochromatozą odziedziczyła dwie kopie C282Y - jedną od matki i jedną od ojca. Około 31% tych osób doświadcza objawów choroby przed ukończeniem 50 roku życia.

Osoby, które odziedziczyły tylko jedną kopię mutacji C282Y, niekoniecznie wykażą objawy przeciążenia żelazem. Jednak wchłanianie żelaza w ich organizmach będzie bardziej aktywne, stanowiąc jedynie nosicielstwo.

Jeśli oboje rodzice są nosicielami, istnieje 25% szans na odziedziczenie dwóch zmutowanych genów - po jednym od każdego z rodziców. Warto zaznaczyć, że nie wszyscy, którzy odziedziczyli dwie kopie mutacji C282Y, muszą doświadczać objawów choroby.

Niektóre osoby mogą odziedziczyć jedną kopię mutacji C282Y oraz jedną kopię mutacji H63D. W niewielkim odsetku przypadków mogą wystąpić objawy hemochromatozy.

Posiadanie dwóch kopii mutacji H63D jest rzadkie. Choć może zwiększać ryzyko hemochromatozy, to nie zostało to jeszcze potwierdzone.

W przypadku hemochromatozy wtórnej, nie występują mutacje genetyczne. Stan ten rozwija się zazwyczaj w wyniku:

  • Przewlekłych chorób wątroby, takich jak wirusowe zapalenie wątroby typu C czy alkoholowa choroba wątroby.

  • Przeszczepienia krwi oraz niektórych rodzajów niedokrwistości.

  • Rzadkich chorób dziedzicznych, np. atransferinemii lub aceruloplazminemii.

  • Zaburzeń genetycznych wpływających na syntezę jednego z łańcuchów hemoglobiny, jak np. talasemia.

  • Długotrwałego przyjmowania suplementów i witamin zawierających żelazo lub nadużywania leków.

  • Przedłużonego pobytu na dializie nerek.

Hemochromatoza noworodkowa

U noworodków cierpiących na hemochromatozę, żelazo może szybko gromadzić się w wątrobie. Niestety, często skutkuje to urodzeniem martwego dziecka lub jego szybką śmiercią po porodzie. Badania wykazują, że przyczyną tej kondycji nie są mutacje genetyczne, ale wynika to z obecności matczynych przeciwciał, które atakują komórki wątroby dziecka.

 

Hemochromatoza objawy

Hemochromatoza dziedziczna przejawia się klinicznie u dorosłych, gdy zawartość całkowitego żelaza w organizmie osiąga wartości krytyczne (20-40 g). Choroba ta może przybierać różne postacie, w tym hepatopatyczną (hemochromatoza wątroby), kardiopatyczną (hemochromatoza serca) oraz endokrynologiczną.

Rozwój choroby zachodzi stopniowo; w początkowych fazach dominują niespecyficzne dolegliwości, takie jak zwiększone zmęczenie, osłabienie, utrata wagi oraz spadek libido. Na tym etapie pacjenci mogą odczuwać bóle w prawym podżebrzu, suchość skóry oraz bóle stawów, wynikające z chondrokalcynozy dużych stawów. W zaawansowanym stadium hemochromatozy pojawiają się charakterystyczne objawy, w tym pigmentacja skóry (brązowa skóra), marskość wątroby, cukrzyca, kardiomiopatia oraz hipogonadyzm.

Najczęstszym wczesnym objawem hemochromatozy jest specyficzne zabarwienie skóry i błon śluzowych, szczególnie widoczne na twarzy, szyi, kończynach górnych, pod pachami i narządach płciowych zewnętrznych, a także na bliznach skórnych. Intensywność pigmentacji zależy od długości trwania choroby i może się wahać od jasnoszarego (dymnego) do brązowo-brązowego. Często występuje także wypadanie włosów na głowie i tułowiu oraz wklęsłe (łyżkowate) zniekształcenie paznokci. Może rozwijać się artropatia stawów śródręczno-paliczkowych, a czasem również stawów kolanowych, biodrowych i łokciowych, co prowadzi do ich sztywności.

Praktycznie wszyscy pacjenci z hemochromatozą mają powiększoną wątrobę, splenomegalię oraz marskość wątroby. Uszkodzenie trzustki może prowadzić do rozwoju cukrzycy insulinozależnej. W wyniku uszkodzenia przysadki mózgowej dochodzi do zaburzeń funkcji seksualnych: u mężczyzn może pojawić się zanik jąder, impotencja oraz ginekomastia, a u kobiet brak miesiączki i bezpłodność. Hemochromatoza serca charakteryzuje się kardiomiopatią oraz powikłaniami takimi jak arytmia, przewlekła niewydolność serca oraz zawał mięśnia sercowego.

W zaawansowanym stadium hemochromatozy rozwijają się nadciśnienie wrotne, wodobrzusze i wyniszczenie organizmu. Śmierć pacjentów najczęściej występuje na skutek krwawienia z żylaków przełyku, niewydolności wątroby, ostrej niewydolności serca, śpiączki cukrzycowej, aseptycznego zapalenia otrzewnej oraz posocznicy. Hemochromatoza znacznie zwiększa ryzyko zachorowania na raka wątroby (raka wątrobowokomórkowego).

 

Hemochromatoza rozpoznanie

Hemochromatoza jest trudna do zdiagnozowania na podstawie objawów, ponieważ są one niespecyficzne i często współwystępują z innymi schorzeniami.

Istnieją dwa badania krwi, które pozwalają zdiagnozować przeciążenie żelazem:

  • Analiza nasycenia transferyny żelazem. Transferyna jest białkiem odpowiedzialnym za transport żelaza we krwi. Ten test mierzy ilość żelaza związanej z transferyną. Nasycenie powyżej 45% wskazuje na nadmiar żelaza.

  • Poziom ferrytyny w surowicy. To badanie krwi służy do pomiaru ilości żelaza zgromadzonego w organizmie. Poziomy ferrytyny w surowicy są pomocne przy kierowaniu leczenia.

Dodatkowo, aby określić predyspozycje do nadmiernego wchłaniania mikroelementu, konieczne jest przeprowadzenie badania genetycznego.

 

Hemochromatoza leczenie

Głównym celem terapii w hemochromatozie jest usunięcie nadmiaru żelaza z organizmu oraz zapobieganie powikłaniom. Pacjenci cierpiący na tę chorobę powinni stosować specjalną dietę, która ogranicza spożycie pokarmów bogatych w żelazo, takich jak jabłka, mięso, wątroba, kasza gryczana czy szpinak. Zaleca się również unikanie łatwostrawnych węglowodanów. Należy unikać przyjmowania multiwitamin, kwasu askorbinowego, suplementów diety zawierających żelazo oraz alkoholu. Aby usunąć nadmiar żelaza z organizmu, stosuje się metody pobierania krwi pod kontrolą poziomu hemoglobiny, hematokrytu i ferrytyny. Alternatywnie, możliwe jest zastosowanie pozaustrojowych metod hemokorekcji, takich jak plazmafereza, hemosorpcja czy cytafereza.

Farmakoterapia patogenetyczna hemochromatozy opiera się na podawaniu pacjentowi deferoksaminy domięśniowo lub dożylnie, ponieważ substancja ta wiąże jony Fe3+. Jednocześnie prowadzi się leczenie objawowe związane z ewentualną marskością wątroby, niewydolnością serca, cukrzycą oraz hipogonadyzmem. W przypadku zaawansowanej artropatii może być konieczna artroplastyka dotkniętych stawów. U pacjentów z marskością wątroby rozważa się również możliwość przeszczepienia tego narządu.

 

Hemochromatoza rokowanie zapobieganie

Hemochromatoza to choroba charakteryzująca się nadmiernym gromadzeniem żelaza w organizmie, co może prowadzić do poważnych powikłań. Jednak odpowiednia terapia oraz profilaktyka mogą znacznie wpłynąć na rokowanie pacjentów.

Wczesna interwencja terapeutyczna odgrywa kluczową rolę w wydłużeniu życia osób z hemochromatozą. Pacjenci, którzy rozpoczną leczenie we wczesnych stadiach choroby, mogą cieszyć się kilkudziesięcioma latami dłuższego życia. Niestety, w przypadku braku odpowiedniej terapii, średnia długość życia po zdiagnozowaniu hemochromatozy wynosi jedynie 4-5 lat. Szczególnie niepokojącym sygnałem prognostycznym są powikłania towarzyszące chorobie, takie jak marskość wątroby i zastoinowa niewydolność serca. W przypadku hemochromatozy dziedzicznej kluczowym elementem jest profilaktyka. Rodzinne badania przesiewowe pozwalają na wczesne wykrycie skłonności do choroby, co umożliwia szybkie rozpoczęcie odpowiedniego leczenia. Ważne jest również przestrzeganie zdrowego stylu życia, w tym racjonalnego odżywiania, kontrolowania przyjmowania preparatów żelaza, unikania alkoholu oraz regularnego monitorowania stanu zdrowia wątroby i układu krwionośnego.

 

Katalog chorób